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Salud

Diez niños con inmunodeficiencia mortal mejoraron con esta nueva terapia


Los niños padecen Artemis-SCID, un trastorno genético muy poco frecuente que suele tratarse con un trasplante de médula ósea de un donante sano.

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Diez niños nacidos sin sistemas inmunitarios funcionales y carentes de la capacidad de luchar contra las infecciones van camino de tener vidas más sanas gracias a un nuevo tratamiento de terapia génica desarrollado por la Universidad de California (UC San Francisco), en Estados Unidos, según un estudio publicado en el ‘New England Journal of Medicine’.

Los niños padecen Artemis-SCID, un trastorno genético muy poco frecuente que suele tratarse con un trasplante de médula ósea de un donante sano, idealmente un hermano o hermana compatibles. Ahora, la nueva terapia génica permite a los investigadores tratar a los bebés recién diagnosticados con sus propias células -añadiendo una copia sana del gen Artemis a las células madre de médula ósea extraídas del bebé, y luego infundiendo las células madre corregidas de nuevo en sus cuerpos- con la esperanza de evitar muchas de las complicaciones a corto y largo plazo del tratamiento estándar, incluida la muerte.

Según el doctor Mort Cowan, profesor de pediatría de la UCSF e investigador principal del ensayo, todos los niños del ensayo, menores de 5 años, viven en casa con sus familias, van a la guardería y a preescolar, juegan al aire libre y llevan una vida normal.

“El curso de su enfermedad ya es mucho mejor que con el tratamiento típico –asegura Cowan, que ha tratado a más de 30 niños con Artemis-SCID utilizando trasplantes de médula ósea estándar–. Nunca he visto resultados así en ninguno de los otros niños. Es asombroso”.

La corrección génica se ha utilizado antes en pacientes con otras formas genéticas de IDCG, pero su uso en la IDCG-Artemis es significativo porque estos pacientes suelen responder peor a los trasplantes de médula ósea estándar.

Las complicaciones pueden incluir rechazo del injerto de médula, enfermedad injerto contra huésped -en la que las células T del donante atacan los tejidos del receptor-, infecciones crónicas que dañan los órganos, retraso del crecimiento y muerte prematura.

Laverna Shorty, abuela y cuidadora del primer niño que se inscribió en el ensayo clínico cuando era un bebé en 2018, ha visto a su nieto, ‘HT’, pasar por mucho dolor en sus primeros años. La enfermedad de HT se descubrió poco después de su nacimiento en Arizona, y fue trasladado por vía aérea a la UCSF para recibir tratamiento.

“HT nació con Artemis-SCID, pero tras pasar por el ensayo clínico, ahora lleva una vida normal –explica Shorty–. Ya no está enfermo. Ha dejado toda su medicación. Es feliz y se está convirtiendo en un hombre joven“.

El primer resultado del ensayo de fase I/II consistió en la transfusión segura de células corregidas genéticamente que se diferenciarían en glóbulos blancos a los 42 días de la infusión. Los investigadores teorizaron que los pacientes necesitarían menos quimioterapia para preparar su médula para la transfusión si se utilizaban sus propias células; por tanto, sólo se administró el 25% de una dosis completa de busulfán. El segundo resultado fue la reconstitución de células T a los 12 meses, una medida de la fortaleza del sistema inmunitario.

Los 10 pacientes, que ahora tienen entre 18 meses y 4,5 años, fueron transfundidos de forma segura con sus propias células madre corregidas genéticamente que dieron lugar a células sanguíneas periféricas corregidas en 42 días. Los 10 pacientes desarrollaron sus propias células T y B a las 12 semanas, y cuatro de nueve (excluido un paciente que recibió un segundo tratamiento) lograron la reconstitución inmunitaria completa de las células T a los 12 meses.

Cuatro de los nueve también consiguieron una inmunidad completa de células B a los 24 meses, lo que les permitió suspender la sustitución de inmunoglobulinas y recibir las vacunas infantiles habituales. Otros tres pacientes, que fueron seguidos durante menos de 24 meses, tuvieron un desarrollo prometedor de las células B en comparación con los resultados anteriores en pacientes trasplantados por donantes.

Un niño necesitó una segunda infusión de médula ósea corregida genéticamente debido a una infección persistente por citomegalovirus previa a la terapia génica, pero ahora está libre de infección y presenta una buena inmunidad de células T y B.

“Todos los resultados son mejores que los observados anteriormente en pacientes con IDCG-Artemis que recibieron trasplantes de médula ósea de donantes“, destaca la doctora Jennifer Puck, profesora de pediatría de la UCSF y coinvestigadora principal del estudio.

“Que los pacientes del ensayo logren una inmunidad total de células T es extraordinario. La recuperación de las células B lleva más tiempo, pero hasta ahora parece que los pacientes también tienen muchas más posibilidades de reconstitución de las células B que con un trasplante de médula ósea normal –afirma Puck–. Utilizar con éxito menos quimioterapia también es una gran victoria, ya que minimiza los efectos secundarios nocivos de la dosis completa de busulfán en bebés pequeños“.

Una mejor inmunidad de las células B podría ayudar a evitar problemas como la enfermedad pulmonar crónica que a menudo se desarrolla más tarde en la infancia para los pacientes con Artemis-SCID que reciben un trasplante de médula ósea estándar, añade Cowan.

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Agencias
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